VWD＆血友病Aと遺伝子組み換えIL-11

論文紹介です。

参考：血友病、後天性血友病、rFVIIa、血栓止血の臨床（日本血栓止血学会HPへ）

「デスモプレシンに反応しないVWDと軽症〜中等症血友病Aに対する遺伝子組み換えIL-11の効果 」

著者名：Ragni MV, et al.
雑誌名：Thromb Haemost 109: 248-254, 2013.

＜論文の要旨＞

デスモプレシン（DDAVP）は、軽症von Willebrand病（VWD）に対しての治療選択肢になっていますが、20％の症例はDDAVPに反応しません。

反応のみられる80％の症例でも血管内皮貯蔵のvon Willebrand因子（VWF）が枯渇するために効果は一過性です。

著者らは、遺伝子組換えインターロイキン-11（rhIL-11、Neumega^R）の、DDAVPに不反応またはアレルギーを有するVWD、あるいは軽症〜中等症血友病A（HA）に対する安全性と有効性を検討するための単施設第II相臨床試験を行いました。

対象は9症例（VWD4例、HA5例；年齢中央値26才＜22〜51才＞）です。

VWDに対してrhIL-11を投与したところ、48時間後よりVWF:RCoの上昇がみられ始めて、4日間持続しました。

4日後におけるVWF:RCoは1.54倍（VWD1.30倍、HA1.73倍）でした。

同様に、FVIII:Cも48時間後より上昇がみられれ始めて、4日後におけるFVIII:Cは1.65倍（VWD1.86倍、HA1.48倍）でした。

rhIL-11投与に伴う有害事象としては、体液貯留、紅潮、結膜充血がみられました。

1例では3度の一過性低ナトリウム血症がみられましたが、糖尿病による高血糖のため過飲水したことが原因であり、水分制限により軽快しました。

以上、rhIL-11は、DDAVP不反応（またはアレルギー性）VWD4例中2例でVWF活性を上昇させ、軽症〜中等症血友病5例中4例のFVIII活性を上昇させたたため、臨床応用の可能性があると考えられました。




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投稿者：血液内科・呼吸器内科at 01:12| 出血性疾患