重症血友病における第VIII因子製剤とインヒビターの発症

論文紹介です。

参考：血友病、後天性血友病、rFVIIa、血栓止血の臨床（日本血栓止血学会HPへ）

「重症血友病における第VIII因子製剤とインヒビターの発症」

著者名：Gouw SC, et al.
雑誌名：N Engl J Med 10: 2254-2263, 2013.

＜論文の要旨＞

未治療の重症血友病Aの小児において、第VIII因子製剤の種類や製剤間の切替えが、インヒビター発症に関連するかどうかは不明です。

著者らは、重症血友病 A患者 574 例（第 VIII 因子活性＜0.01 IU/mL、2000〜2010 年に出生）を対象に、最長 75 日間におけるすべての凝固因子製剤投与についてデータを集積しました。

主要転帰はインヒビター発症とし、インヒビターが 2 回以上陽性で、体内における第 VIII 因子活性の回復が低下している場合と定義しました。

その結果、インヒビターは 574 例中 177 例で発症しており（累積発症率 32.4%）、116 例では高力価のインヒビター（最高力価が 5 B.U./mL 以上）でした（累積発症率 22.4%）。

血漿由来製剤は、遺伝子組換え型製剤と比較して、インヒビター発症頻度は同じでした。

第二世代の全長組換え型製剤は、第三世代の全長遺伝子組換え型製剤と比較して、インヒビター発症は高率でした。

凝固因子製剤中のvon Willebrand因子含有量や製剤間の切替えは、インヒビター発症と無関係でした。

以上、遺伝子組換え第 VIII 因子製剤と血漿由来第 VIII 因子製剤におけるインヒビター発症は同率であり、製剤中von Willebrand因子含有量や製剤間の切替えは、インヒビター発症に関与していないと考えられました。

第二世代の全長遺伝子組換え製剤は、第三世代製剤と比較してインヒビター発症率が高い事が明らかになりました。



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投稿者：血液内科・呼吸器内科at 01:34| 出血性疾患